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中國專(zhuān)家原研小分子新藥成功實(shí)現成果轉化 出海走向世界

經(jīng)過(guò)10年潛心研究,由華東師范大學(xué)與復旦大學(xué)科研團隊共同研發(fā)的在抗腫瘤惡病質(zhì)與增肌領(lǐng)域的臨床前小分子原創(chuàng )新藥,近期與國際生物制藥公司達成總額為1億美元的全球權益合作。研究團隊研發(fā)的新型口服小分子藥物能阻斷腫瘤惡病質(zhì)發(fā)生時(shí)的相關(guān)通路,減少肌肉萎縮,改善握力,進(jìn)而緩解腫瘤惡病質(zhì)癥狀。

 

  “腫瘤惡病質(zhì)的發(fā)生不僅削弱了化療、放療效果,縮短癌癥病人的生存期,同時(shí)也嚴重影響患者的生活質(zhì)量。”華東師范大學(xué)上海分子治療與新藥創(chuàng )制工程技術(shù)研究中心章雄文教授3日接受采訪(fǎng)時(shí)表示,腫瘤惡病質(zhì)是各類(lèi)惡性腫瘤患者的主要并發(fā)癥,其臨床特征是肌肉萎縮、脂肪降解導致患者體重顯著(zhù)降低,在病程后期出現多器官衰竭而死亡。

 

  “50%-80%的惡性腫瘤患者進(jìn)入疾病晚期會(huì )發(fā)生腫瘤惡病質(zhì),這也是導致眾多腫瘤患者死亡的主要原因。”章雄文教授說(shuō),“一旦發(fā)生惡病質(zhì)肌萎縮,患者的生存希望和生活品質(zhì)都會(huì )受到嚴重威脅,也削弱了化療、放療效果。”

 

  據了解,在進(jìn)入華東師范大學(xué)工作之前,章雄文曾在藥企長(cháng)期從事腫瘤靶向藥物的開(kāi)發(fā)工作。他發(fā)現,腫瘤靶向藥物一般只針對單一腫瘤治療,且靶向藥物使用到了一定階段會(huì )產(chǎn)生耐藥性,需要不斷地進(jìn)行迭代。由此,章雄文認為,通過(guò)治療腫瘤并發(fā)癥及改善腫瘤患者生活質(zhì)量,才能更好造福腫瘤患者。

 

  十年來(lái),進(jìn)入華東師范大學(xué)開(kāi)展藥理學(xué)研究的章雄文率領(lǐng)課題組對腫瘤惡病質(zhì)的發(fā)病機制、新靶點(diǎn)探索與藥物治療進(jìn)行長(cháng)期探索,先后篩選評價(jià)了多種小分子化合物、中醫藥及其活性成分對腫瘤惡病質(zhì)肌萎縮的緩解作用及機制研究。

 

  據介紹,相比傳統的大分子抗體藥物生產(chǎn)成本高、運輸儲存條件嚴苛的情況,小分子藥物更適合口服,具有運輸和儲存方便、穩定性好、膜通透性高等特點(diǎn),成本大大低于傳統大分子抗體藥物,有利于提升藥物的可及性。

 

  據了解,為推進(jìn)相關(guān)重大轉化項目順利落地,華東師范大學(xué)配備了成果轉化專(zhuān)員,開(kāi)辟審批綠色通道,相關(guān)職能部門(mén)協(xié)同構建“一件事一次辦”全流程閉合框架,高效地完成了整個(gè)轉化手續的辦理。

 

  據透露,目前,章雄文科研團隊還在積極推進(jìn)治療腫瘤惡病質(zhì)的臨床前新藥研發(fā)項目。除了此次成功轉化的項目之外,團隊還設計合成并篩選、評價(jià)了不同靶向目標的小分子化合物的抗腫瘤惡病質(zhì)作用及機制,研究評價(jià)了中醫藥及其活性成分對腫瘤惡病質(zhì)肌萎縮的緩解作用及機制。

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